人民日报健康客户端2026-10-25 17:22
10月24日，北京药师协会首届学术年会暨罕见病精准药物治疗交流会在京举办。会上提到，北京依托天竺综合保税区建成全国首个罕见病药品保障先行区，目前全市74家医疗机构具备罕见病诊疗服务能力，69家医院开设药学门诊，10余家医院实现境外未上市急需罕见病药物落地使用。
北京市卫生健康委药械处负责人指出，北京立足首都医疗资源优势，不断健全诊疗质控体系、畅通急需用药保障渠道，持续提升罕见病诊疗与精准药学服务能力。在罕见病诊疗链条中，药师不再是后台调剂人员，而是精准用药的核心把关人，要用精细化的药学服务让罕见病患者用药更规范、更安心、更有温度。
北京大学药学院刘俊义教授表示，会议搭建罕见病精准用药学术平台，有助于汇聚不同领域专家，协同破解临床罕见病诊断难、用药难、治疗难以及后续康复等问题。希望在“精准”上多发力，推动后续在罕见病精准用药把控方面做出引领性工作。
首都医科大学附属北京天坛医院党委书记岳小林介绍，罕见病中很大一部分与遗传相关，其中不少累及神经系统，北京天坛医院已成立罕见神经疾病临床与转化中心，开展罕见病诊断和精准用药研究。希望从临床端持续努力，让罕见病患者更好、更快用上先进药品，获得更好的诊断、治疗和康复支持，重回社会。
今年9月，相关部门发布《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》，明确提出推进罕见病诊疗体系建设。为落实该《通知》部署，北京天坛医院药学部主任赵志刚提出，药学行业应主动参与罕见病门诊与质控体系建设，同步强化人才培养。北京药师协会据此规划，将于2027年启动罕见病药学专项培训项目，目标培养500名具备罕见病相关MTM（药物治疗管理）能力的专业人才；同时将推广公益性罕见病专业服务平台——罕见病寻医问药网（https://www.hjbxywy.com），为一线药师解决临床实际问题提供支撑。
本次研讨会上，多位专家围绕罕见病诊疗与药学服务展开分享。北京协和医院副主任药师左玮结合米托坦临时进口、氯巴占临时进口等案例，介绍了北京协和医院保障用药规范的实践经验；针对儿童这一罕见病高发群体，北京儿童医院药学部主任郭鹏、首都儿童医学中心主管药师肖迪重点围绕儿童罕见病用药的精细化管理展开交流，分享了多形式药品保障模式、超说明书用药院内备案等创新机制，同时也提出了冷链追溯等仍待探索的现实问题。
圆桌讨论环节
与会专家表示，罕见病诊疗和药学服务需要久久为功，离不开临床、药学、科研、产业和监管各方共同参与，应持续提升罕见病药品供应保障和精准用药水平，让更多患者获益。
