本期汇编 2026年8月 罕见病寻医问药网各栏目的重点更新，每条仅列要点与出处，详情与原文请点击条目链接前往专业站查看。
一、政策动态
- 国家医保局就 2026 年医保及商保创新药品目录调整工作方案公开征求意见，拟允许已完成技术审评药品预申报，新增附条件批准转常规批准等 3 条目录外药品申报条件，并将按体重计算用药费用的成人标准体重调整为 65kg，新版目录预计 11 月底前发布。
来源：国家医疗保障局 查看详情 → - 国家医保局办公室联合民政部办公厅就《关于进一步做好医疗救助对象信息共享工作的通知》作出解读，通过规范待遇享受时限、健全共享机制等六项举措，精准落实医疗救助政策。
来源：国家医疗保障局 查看详情 → - 国家医保局公示 2024 年国家医保药品目录调整初步形式审查结果，共 440 个药品通过初审；官方强调通过初审仅代表符合申报条件并获评审资格，不代表已纳入医保目录。
来源：国家医疗保障局 查看详情 → - 国家医保局发布《2024 年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》解读，在申报条件、调出品种范围及专家管理等方面作出优化，续约与竞价规则总体保持稳定。
来源：国家医疗保障局 查看详情 →
二、新药速递
- 美国 FDA 批准 Orzeyful（oveporexton）片剂用于成人 1 型发作性睡病，为首款针对该罕见病全部症状、直接靶向食欲素信号缺失机制的药物，临床试验显示可改善日间嗜睡、猝倒及夜间睡眠障碍。
来源：美国FDA · 2026-08-05 查看详情 → - 美国 FDA 加速批准溶瘤病毒疗法 Tudriqev 联合纳武利尤单抗，用于既往 PD-1 治疗后进展的不可切除晚期皮肤黑色素瘤成人患者。
来源：美国FDA · 2026-08-06 查看详情 →
三、在招临床试验
以下信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解。是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。
罕见病目录病种
- 西京医院开展 S103（BCMA-CAR T）细胞治疗进展性或难治性多发性硬化的单中心探索性研究，剂量递增设计，计划入组 9 名 18 至 75 岁成人患者。 查看详情 →
- Donidalorsen 治疗 2 至 11 岁遗传性血管性水肿（HAE-1/HAE-2）患儿的安全性、耐受性及药代动力学研究正在招募。 查看详情 →
- Tafasitamab 治疗成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）及温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的安全性与疗效试验招募中，由 Incyte 申办。 查看详情 →
- 美国国家心肺血液研究所开展淋巴管肌瘤病（LAM）研究，比较雾化器与定量吸入器给予沙丁胺醇对女性患者肺功能的改善效果。 查看详情 →
- Regeneron 发起的 REGN13335 治疗成人肺动脉高压（PAH）试验在全球多中心招募，评估已接受标准治疗患者的安全性与有效性。 查看详情 →
- Avalyn 吸入抗纤维化药物 SAIL 延伸研究面向已完成前期试验的特发性或进展性肺纤维化患者，在美国多地中心招募。 查看详情 →
- 宾夕法尼亚州立大学针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者言语交流开展观察性研究（NCT06266403）。 查看详情 →
- 印度儿童肝糖原贮积症登记研究（I-GSD）招募中，旨在描述基因型、自然病程及基因型-表型相关性。 查看详情 →
肿瘤与血液系统疾病
- 中山大学开展 Tunlametinib 联合普特利单抗及羟氯喹治疗 NRAS 突变晚期或转移性黑色素瘤试验，正在广州招募受试者。 查看详情 →
- T3011 治疗晚期黑色素瘤试验（NCT06214156）由上海医药申办，国内 7 家中心参与，评估耐受性、安全性及初步疗效。 查看详情 →
- GC101 肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）治疗晚期黑色素瘤 II 期试验招募中，计划入组 98 例 PD-1 抗体治疗失败患者，中心位于北京肿瘤医院。 查看详情 →
- BGB-16673 治疗多种 B 细胞恶性肿瘤的安全性与剂量研究（NCT05006716）正在招募。 查看详情 →
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