《凝血因子缺乏疾病的药物选择与药学监护指南》结题会圆满落幕 专家齐心为罕见病患者用药安全护航

4月25日下午，由北京药师协会罕见病精准药物治疗专委会主办的《凝血因子缺乏疾病的药物选择与药学监护指南》结题报告会在线上顺利举行。

会议由赵志刚教授（课题牵头人、北京药师协会罕见病精准药物治疗专委会主任委员）主持，来自全国的药学、临床、护理、方法学专家齐聚一堂，共同审议修改后的指南初稿，为罕见病患者的药物选择与全程药学监护提供科学依据。

会议首先由北京药师协会刘东红副理事长兼秘书长致辞，她肯定指南聚焦临床一线需求，填补罕见病药学服务空白，强调后续将全力推动落地应用。接着，霍记平副主任药师（首都医科大学附属北京天坛医院）作指南制定总体进展报告。

霍记平报告摘要：

指南由14家单位、116位专家历时数月完成，采用多数据库证据检索与GRADE分级方法，围绕凝血因子缺乏疾病的分类、诊断、治疗目标和治疗原则、药物治疗方案选择、用药管理及药学监护等方面系统对24个核心临床问题进行了证据检索和质量评价，并给出推荐意见，形成疾病背景、诊疗原则、药物体系、精准治疗与药学监护四大模块，为各级医疗机构提供规范用药指导与监护路径，填补国内空白。

随后进入专家点评与互动讨论环节。各位专家结合临床实践，对指南初稿的结构逻辑、证据质量、临床适用性及细节完善提出建设性意见，充分体现多学科协作的严谨态度。

以下为各位点评专家的正面评价：

王颖教授（北京中医药大学循证医学中心）：方法学严谨，证据分层合理，为罕见病指南制定提供范本。

杨跃辉教授（中国医科大学附属盛京医院）：强调药师主线，突出安全风险防控。

孙竞主任医师（南方医科大学南方医院）：诊断流程实用，获得性疾病描述细致，女性血友病界定清晰。

苏蕊主任医师（厦门大学附属第一医院）：非因子药物与冷沉淀建议中肯，表格错误已修正，整体逻辑严密。

李杰主任医师（河北省人民医院）：围手术期评估要点明确，个体化方案贴合实际，监护工具实用。

李魁星副主任护师（中国医学科学院北京协和医院）：护理监护细节到位，家庭照护工具可落地，患者依从性关注到位。

朱淼勇副主任医师（温州市人民医院）：APCC与异常纤维蛋白原处理准确，13因子表格修正及时，非因子进展更新及时。

方拥军主任医师（南京医科大学附属儿童医院）：儿科超说明书用药与心理支持建议中肯，医保对接路径清晰。

赵志刚教授在总结中表示，本次会议充分吸收专家智慧，指南初稿质量显著提升。会后秘书组将逐条梳理意见，形成修订版并提交专家委员会最终审议，力争早日发布，为罕见病患者提供"有药可用、用好药、用药安全"的全流程药学服务，助力健康中国建设。

本次结题会是多学科协作的生动实践，标志着我国凝血因子缺乏疾病药学监护工作迈出关键一步。未来，指南将通过宣贯培训、临床试点等方式落地，让每一位患者受益。感谢所有参与专家的辛勤付出！