2026年3月18日晚，北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会组织召开《凝血因子缺乏疾病（CFD）的药物选择与药学监护指南》线上中期总结报告会。会议由霍记平副主任药师主持，赵志刚主任药师致辞，邀请赵志刚、左玮、吴雪梅三位药学专家，薛峰、孙竞两位临床专家，以及王颖教授等循证医学指导专家参会。13家单位代表依次汇报各自负责的25个临床问题文献检索、证据汇总及推荐意见制定情况，专家逐一指导，确保指南高质量按期完成。
夏凡（苏州大学附属第一医院）汇报了问题5（临时与规律替代治疗选择）和问题25的相关内容，重点梳理了重度血友病患者规律替代治疗的循证依据、经济性差异及推荐意见，并建议采用表格形式优化文字表述。
罗攀（华中科技大学同济医学院附属同济医院）汇报了问题13的相关内容，系统总结了特定凝血因子缺乏疾病的药物选择策略及药学监护要点，为指南相关章节提供了可靠证据支持。
林琦（福建医科大学附属协和医院）汇报了问题1、2、3的相关内容，详细阐述了CFD诊断评估、药物分类及初始治疗方案的文献检索结果，形成了清晰的推荐框架。
于佳鑫（中国医学科学院北京协和医院）汇报了问题4和问题24的相关内容，聚焦抑制物相关风险评估及长期管理策略，补充了指南中高风险人群的药学监护内容。
王丹（首都医科大学附属北京天坛医院）汇报了问题6、7、8、9、19的相关内容，系统梳理了多种凝血因子替代治疗的剂量计算、监测指标及个体化调整方案，为临床实践提供了实用指导。
李亚静（河北省人民医院）汇报了问题10的相关内容，重点分析了特定CFD亚型药物的安全性与有效性证据，优化了推荐意见的适用范围。
刘博（首都医科大学附属北京儿童医院）汇报了问题11的相关内容，针对儿童CFD患者特殊需求，提出了年龄分层药物选择与监护要点。
刘孟孟（北京大学第三医院）汇报了问题12和问题23的相关内容，深入探讨了联合用药及手术期管理策略，完善了指南的多学科协作框架。
孟庆莉（首都医科大学附属北京世纪坛医院）汇报了问题14、15的相关内容，系统总结了非因子药物及新型制剂的临床应用证据与经济性评价。
魏娆（首都医科大学附属北京朝阳医院）汇报了问题16、17的相关内容，聚焦抗纤溶药物及辅助治疗方案，形成了标准化药学监护流程。
邹丽莉（北京医院）汇报了问题18的相关内容，围绕患者教育与依从性管理，提出了全程药学服务路径。
陈娟（南方医科大学南方医院）汇报了问题20的相关内容，详细阐述了CFD患者围手术期评估关键指标、替代治疗方案及不同手术类型因子维持水平建议，并优化了影像学评估推荐。
李佳乐（广州医科大学附属妇女儿童医疗中心）汇报了问题21、22的相关内容，系统梳理了非因子药物、基因治疗及抗纤溶药物等的全程药学监护要点，形成了覆盖使用前、中、后的推荐意见。
各位报告结束后，与会专家一致给予高度肯定。赵志刚主任强调指南需进一步统一检索策略、证据分级与表格化呈现；左玮副主任药师肯定了各单位严谨的文献梳理工作；吴雪梅主任药师赞扬了药学特色突出与多学科融合；薛峰主任医师和孙竞主任医师对临床适用性与推荐强度给予充分认可，认为补充重型及反复出血患者覆盖范围等建议将显著提升指南实用价值；王颖教授高度评价了证据汇总与GRADE评级规范性。专家意见为指南最终定稿提供了重要指导，确保高质量按期完成。
赵志刚主任作会议总结，感谢各单位辛勤付出与专家宝贵建议，要求尽快根据意见修改完善，力争产出高质量临床指南，更好服务CFD患者精准治疗与药学监护需求。本次中期报告会取得圆满成功，为后续工作奠定了坚实基础。北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会将继续发挥桥梁纽带作用，推动药学科技事业高质量发展。
